Un calcul mathématique

Chaque essai répond à une méthodologie très rigoureuse. Le protocole scientifique détermine les modalités de l’essai. Il est souvent élaboré de concert par le laboratoire qui teste son nouveau médicament et des experts appartenant à la structure hospitalière qui mène les essais. Phase I mise à part – où le produit est testé sur des volontaires sains - les volontaires sélectionnés pour les phases II et III sont des personnes souffrant de la maladie à traiter.

Essais cliniques : les quatre phases

Phase I
C’est la première étape au cours de laquelle on teste le produit sur des êtres humains. Les essais sont menés sur des volontaires sains, indemnisés et sous strict contrôle médical. On obtient à la fois des informations sur la tolérance du produit et sur sa pharmacocinétique (ce qu’il devient dans l’organisme).

Phase II
Les essais sont réalisés sur un petit groupe de malades. L’objectif de cette étape ? Déterminer les doses et posologies adaptées et observer si la molécule apporte bien le bénéfice thérapeutique attendu sans entraîner trop d’effets secondaires.

Phase III
Il s’agit de confirmer le rapport efficacité-tolérance de la molécule sur d’importantes populations de malades et d’en identifier les effets secondaires les plus fréquents. On compare par ailleurs le principe actif à d’autres médicaments prescrits dans la même indication. Et l’on détermine les précautions d’emploi chez les personnes à risque.

Phase IV
Cette phase se déroule après commercialisation et a pour principal objectif une meilleure utilisation chez tous les types de patients. Elle répond à des impératifs de pharmacovigilance en identifiant notamment d’éventuels effets indésirables non détectés auparavant.

Quelle que soit la spécialité médicale, les essais thérapeutiques consistent à comparer sur au moins deux groupes de patients les effets de deux ou plusieurs traitements. Les volontaires sont répartis dans les deux groupes selon un procédé de tirage au sort (randomisation). On administre au premier groupe de patients la nouvelle molécule et à l’autre groupe (dit groupe témoin) un médicament de référence - ayant fait ses preuves pour soigner cette pathologie. Autre option : on teste le nouveau médicament versus placebo.

Les patients doivent répondre à des critères d’inclusion (âge, sexe, sévérité des symptômes...) et à des critères de non inclusion. Le nombre de patients inclus dans un essai a été calculé au préalable. Il est le résultat d’un calcul mathématique qui prend en compte deux éléments : la différence que l’on souhaite mettre en évidence entre les deux médicaments et la variance de la mesure utilisée pour montrer cette différence. En clair, plus les médicaments comparés sont semblables, plus les groupes comporteront un nombre important de patients et ce, afin d’obtenir des résultats statistiquement significatifs. A l’inverse, les comparaisons médicament versus placebo peuvent être réalisés sur un plus petit nombre de malades.

Quel que soit le protocole, à la fin de l’étude, on compare les résultats obtenus dans les deux groupes de patients. Les essais sont dits en simple aveugle lorsque le médecin connaît le traitement donné aux deux groupes de patients. Et en double aveugle lorsque ni médecin, ni volontaires ne savent quel traitement sera attribué.