Introduction

Les essais thérapeutiques comportent quatre phases. Ils se déroulent dans un cadre hospitalier ou en médecine spécialisée de ville. Avant son inclusion dans un essai, tout patient doit donner son consentement libre et éclairé, comme le stipule la loi Huriet-Sérusclat du 20 décembre 1988.

Avant sa commercialisation, le candidat médicament fait l’objet d’études pré-cliniques et d’études cliniques. Le développement pré-clinique a pour objectif d’expérimenter la molécule sur l’animal éventuellement. Si ces études ont été jugées satisfaisantes, on passe à l’étape suivante qui est celle des essais cliniques.

Ceux-ci ci sont menés afin de renforcer les connaissances médicales sur le candidat médicament. Il s’agit de tester le nouveau produit chez des êtres humains et de vérifier que celui-ci s’accompagne d’un réel bénéfice et présente une tolérance acceptable. Les essais cliniques se divisent en quatre phases (voir encadré). Ces essais se font soit chez des volontaires sains (phase I), soit chez des malades (phases II à IV). Ils répondent à une méthodologie clinique précise et sont encadrés par un dispositif juridique : la loi Huriet-Sérusclat du 20 décembre 1988, relative à la protection des personnes qui se prêtent à des recherches biomédicales. Elle permet notamment aux personnes incluses dans les essais thérapeutiques de bénéficier de mesures de protection adaptées.

Le dossier de « consentement éclairé » présenté aux volontaires comporte toutes les informations concernant le produit. Les patients sont clairement informés sur l’objectif de la recherche, sa méthodologie, son déroulement, sa durée ainsi que sur les bénéfices attendus, les contraintes et les risques. Ils connaissent le nombre et le lieu des consultations, des examens complémentaires, des prélèvements. Ce n’est que lorsqu’ils disposent de toutes ces informations, qu’ils peuvent donner par écrit leur consentement libre et « éclairé » pour signifier qu’ils acceptent de participer à cette recherche. Il ne s’agit cependant pas d’un engagement définitif puisqu’ils ont la liberté de se retirer des essais à tout moment.

La directive européenne 201/20/CE

En 2001, une directive européenne sur l’harmonisation des procédures d’essais cliniques a vu le jour. Même si cette directive s’inspire largement de la loi française de 1988, quelques modifications ont du être apportées dans l’Hexagone. La directive ne fait désormais plus la distinction entre “ bénéfice individuel direct ” et “ bénéfice individuel indirect ”. Elle n’évoque désormais que le terme de “ balance bénéfice-risque ”. D’autre part, la question des délais est sujette à polémique : les promoteurs doivent non seulement obtenir l’aval du CPPRB, mais également celui de l’Afssaps, qui n’exigeait jusqu’alors qu’une simple déclaration de démarrage des essais thérapeutiques. De fait, cette directive prévoit un délai maximal de 60 jours entre le dépôt d’une demande d’essais cliniques et la réponse des deux instances. Par ailleurs, la directive prévoit l’adaptation des conditions de participation des personnes vulnérables et la mise en place d’une base de données des essais cliniques.